Comment fonctionne la thérapie génique

La thérapie génique désigne une technique consistant à introduire un acide nucléique (ADN, ARN) dans les cellules d’un patient afin de traiter certaines maladies. Il existe des méthodes utilisant des vecteurs viraux (nanoparticules biologiques), c’est-à-dire des virus modifiés et des méthodes non virales basées sur des complexes d’ADN (naked DNA).

Lorsqu’un virus infecte un organisme, il introduit le matériel génétique dont il dispose dans la cellule hôte et utilise les mécanismes de cette cellule pour produire des protéines et se répliquer (se multiplier).

Les vecteurs virauxsont des outils utilisés en biologie moléculaire pour transférer du matériel génétique dans une cellule. Parce que des maladies telles que l’hémophilie impliquent un défaut génétique, des vecteurs viraux sont utilisés pour délivrer des copies non modifiées de gènes au corps du patient. L’une des variantes les plus sûres de la thérapie génique est celle desvirus adénoassociés (AAV).

Les méthodes non virales sont considérées comme supérieures car elles permettent la production de protéines à grande échelle et impliquent une réponse immunitaire plus faible de l’hôte (tout élément étranger introduit dans l’organisme nécessite une réaction du système immunitaire).

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