IMPACT

Impact attendu – patients

Situation paradoxale chez les patients hémophiles: il y a un budget, mais le traitement n’est pas utilisé. Selon la première analyse socio-économique de l’impact de l’hémophilie dans notre pays, seulement la moitié des patients utilisent le traitement disponible via la CNAS, bien que le budget ait été multiplié par 2,5 au cours des deux dernières années.
Les principales causes de cette situation sont : le maillage disproportionné des centres de traitement, l’accès difficile des patients aux médicaments et le manque d’hématologues.

Seule la moitié des patients hémophiles sont traités.

Fin octobre 2020, la première analyse sur l’impact économique et social de l’hémophilie en Roumanie a été lancée. L’étude a été menée par EY Roumanie, à la demande de Roche Roumanie, avec 2019 comme année de référence.

Selon l’analyse, 1.600 personnes atteintes d’hémophilie vivent en Roumanie, mais seulement la moitié de ces patients reçoivent des soins dans le cadre du Programme national d’hémophilie. Plus précisément, au cours des cinq dernières années, le nombre moyen de patients traités chaque année a été d’environ 850.

Selon l’analyse, le financement n’est pas un obstacle à l’accès au traitement. Malgré la multiplication par 2,5 du budget alloué au Programme national d’hémophilie (de 70 millions de RON en 2016 à 179 millions de RON en 2018), les personnes diagnostiquées hémophiles sont confrontées à une série de difficultés pour accéder au traitement.

« Nous n’étions pas suffisamment préparés pour utiliser ce budget, après tant d’années pendant lesquelles nous avons été sous-financés », a déclaré le professeur Dr Daniel Coriu, directeur du Centre d’hématologie et de transplantation vertébrale de l’Institut clinique Fundeni et vice-président de la Société roumaine d’hématologie. «Voyez-vous, l’hémophilie est une maladie particulière. On a besoin d’hématologues qui comprennent la maladie. Il s’agit d’une équipe multidisciplinaire, pas seulement d’un hématologue. Nous avons besoin d’un chirurgien, d’un orthopédiste, d’un dentiste et d’un physiothérapeute. Malheureusement, le système médical roumain n’était pas préparé à cela”.

≈ 300 000 km/an, parcourus par les patients hémophiles pour se faire soigner.

Dans l’étude, les obstacles à l’accès les plus fréquemment mentionnés, du point de vue des médecins, étaient: l’existence de seulement trois centres de traitement dans le pays (un à Bucarest et deux dans le comté de Timiş), des différences majeures entre l’accès au traitement et les services médicaux entre les personnes domiciliées dans les grands centres urbains par rapport à celles des petites villes ou des zones rurales, ainsi que le manque d’informations sur les possibilités de traitement. Selon les médecins, ces barrières conduisent à une mauvaise gestion de l’hémophilie en Roumanie.

En ce qui concerne l’aspect économique et social de la maladie, selon les résultats de l’étude, les coûts totaux de l’hémophilie en Roumanie sont de 160 millions de RON par an (35 millions d’euros), dont 91% sont des coûts directs, respectivement le diagnostic, le traitement et la surveillance de la maladie, tandis que 9 % sont des coûts indirects (pertes de productivité, pensions et prestations d’invalidité, vacances, transport). Par rapport à d’autres États membres de l’UE, le coût moyen par patient (21.000 EUR) est 8 à 9 fois inférieur à des coûts similaires en Allemagne, en Italie, en France, en Espagne et au Royaume-Uni et se situe dans le segment des coûts inférieurs par rapport aux autres États membres de l’UE.

Le 24 octobre 2018, la première analyse a été lancée concernant l’impact économique et social de l’hémophilie en Roumanie, sur les patients, leurs familles, le budget de l’État et la société en général. L’étude a été menée par Ernst & Young Roumanie, à la demande de Roche Roumanie, avec 2017 comme année de référence.

Selon le rapport de la Fédération mondiale de l’hémophilie sur l’Enquête mondiale annuelle 2016, publié en octobre 2017, en Roumanie, il y a 1.600 personnes atteintes d’hémophilie A, ce qui inclut cette maladie, selon la définition acceptée dans l’Union européenne, comme une maladie rare. Selon la même base de données, dans les pays de la catégorie des personnes aux revenus moyens élevés, dont  fait partie également la Roumanie, 47,5% des patients souffrent d’une forme sévère d’hémophilie. En outre, 10 personnes sur 100.000 naissent avec l’hémophilie A, tandis que 2 personnes sur 100.000 naissent avec l’hémophilie B. Étant donné que le nombre de patients atteints d’hémophilie B en Roumanie est très faible et que les données spécifiques sont très pauvres, l’analyse se concentre sur l’hémophilie A.

L’espérance de vie des personnes diagnostiquées hémophiles varie selon la gravité de la maladie, le mode de vie adopté et l’accès à un traitement approprié.

La littérature de spécialité indique que l’espérance de vie moyenne des personnes atteintes de formes sévères d’hémophilie qui ont un accès adéquat au traitement peut être jusqu’à 15 ans inférieure à celle de la population générale et de 3 ans inférieure pour les formes modérées/légères d’hémophilie, ces chiffres variant considérablement selon le pays et le système médical dans lequel vit la personne hémophile.

Au cours des cinq dernières années, le nombre moyen de patients traités annuellement a été d’environ 850, ce qui signifie que seulement la moitié des patients atteints d’hémophilie reçoivent un traitement dans le cadre du Programme national d’hémophilie.

« Le traitement de l’hémophilie en Roumanie est un paradoxe, car nous avons alloué un budget généreux, nous avons un nouveau protocole, mais néanmoins les médecins ne nous traitent pas avec 4 UI par personne, selon les normes de l’Union européenne. » – a déclaré Nicolae Oniga, président de l’Association nationale des hémophiles de Roumanie.

Obstacles à l’accès au traitement

Selon l’analyse, le financement n’est pas un obstacle à l’accès au traitement pour les patients. Malgré la multiplication par 2,5 du budget alloué au Programme national d’hémophilie (de 70 millions de RON en 2016 à 179 millions de RON en 2018), les personnes diagnostiquées hémophiles sont confrontées à une série de difficultés pour accéder au traitement.

« Nous avons le financement, mais nous ne sommes pas préparés à ce financement et le financement ne résout pas tous les problèmes », a déclaré l’un des experts médicaux consultés lors de l’analyse.

Parmi les problèmes qui conduisent à une mauvaise gestion de l’hémophilie en Roumanie, identifiés du point de vue des professionnels de la santé sont les suivants :

• l’existence de seulement trois centres de traitement complet dans le pays, avec une répartition géographique inégale: un à Bucarest et deux dans le comté de Timiș;

• des différences importantes liées à l’accès aux traitements et aux services médicaux entre les personnes atteintes d’hémophilie résidant dans les grands centres urbains et celles résidant dans les petits centres urbains ou ruraux, ces dernières étant gravement défavorisées;

• le manque d’information sur les options de traitement pour les personnes atteintes d’hémophilie entraîne une mauvaise gestion de la maladie.

Sur la base des réponses envoyées par 27 personnes atteintes d’hémophilie et par les membres de leur famille proche, les principaux obstacles à l’accès au traitement et aux services médicaux pour les personnes atteintes d’hémophilie en Roumanie ont été identifiés, du point de vue des patients:

• l’accès à un traitement de substitution spécifique à l’hémophilie – 52% des répondants déclarent avoir des difficultés à se procurer un traitement de substitution spécifique, une proportion importante d’entre eux mentionnant que les problèmes liés à la disponibilité du traitement les conduisent à faire des « provisions de facteurs » ;

• l’éloignement du centre médical le plus proche où des services spécialisés sont fournis – 22% des répondants mentionnent explicitement que déménager dans une autre localité pour se faire soigner est un obstacle important;

• la qualité des services médicaux – 41 % des patients interrogés se déclarent insatisfaits/très insatisfaits de la prise en charge médicale spécifique à cette pathologie;

• la qualité de vie des personnes atteintes d’hémophilie, mais aussi des membres de leur famille;

• l’adhésion et l’observance du traitement – 22 % des répondants disent qu’ils ne peuvent pas respecter le traitement spécifique à l’hémophilie, et 33 % disent qu’ils n’y parviennent pas toujours.

Coûts

En ce qui concerne l’aspect économique et social de la maladie, selon les résultats de l’étude, les coûts totaux de l’hémophilie en Roumanie sont de 150 millions de lei par an (30 millions d’euros), dont 90% sont des coûts directs, respectivement le diagnostic, le traitement et la surveillance de la maladie, tandis que 10 % sont des coûts indirects (perte de productivité, pensions et prestations d’invalidité, vacances, transport).

Le coût moyen par patient (21 000 EUR) est 8 à 9 fois inférieur aux coûts similaires en Allemagne, en Italie, en France, en Espagne et au Royaume-Uni et se situe dans le segment des coûts inférieurs par rapport aux autres pays de l’UE. De plus, bien qu’en Roumanie les frais de traitement représentent plus de 60 % des frais généraux, le pourcentage est nettement inférieur à celui des autres pays européens comparés, où il dépasse les 90 %.

Sur la base des résultats de cette étude, on peut affirmer que la proportion des coûts de traitement en Roumanie est encore inférieure au potentiel maximum qui conduirait à une prise en charge adéquate du patient hémophile. Cet aspect est également soutenu par l’incapacité de consommer la totalité du budget alloué dans le cadre du Programme national de l’hémophilie en 2017, alors que la proportion des coûts générés par le traitement était de 60,6 % du budget total du Programme.
«D’un point de vue financier, nous n’avons rien à demander à la Caisse nationale d’assurance maladie. Les problèmes existants sont liés à nous, les professionnels et les patients. Nous avons besoin d’équipes pluridisciplinaires de professionnels dévoués, composées d’hématologues qui comprennent la maladie et surtout ses complications, de chirurgiens, d’orthopédistes, de kinésithérapeutes. Malheureusement, le système médical roumain n’était pas préparé à cela.» – a déclaré le professeur Dr Daniel Coriu, Directeur du Centre d’hématologie et de greffe de moelle épinière à l’Institut clinique Fundeni.

Recommandations

L’impact socio-économique de l’hémophilie peut être réduit si le protocole de traitement en vigueur est respecté. Ainsi, l’efficacité du traitement ainsi que l’introduction de nouveaux traitements qui réduiraient le nombre et la gravité des saignements, sont des recommandations qui conduiraient à la fois à augmenter la qualité de vie des patients et à un coût financier plus efficace de l’hémophilie pour le système médical public. Une augmentation du nombre de centres de traitement pourrait également conduire à une adhésion accrue au traitement par les patients.«Contrairement à d’autres maladies rares, l’hémophilie fait partie des maladies pour lesquelles les calculs de rentabilité montrent qu’elle mérite un traitement adapté ; ne pas traiter l’hémophilie peut entraîner des coûts indirects, médicaux et non médicaux, ce qui en fait une maladie beaucoup plus coûteuse que si elle est traitée.» – a déclaré le professeur Dr Margit Şerban, chef du Centre de greffe de moelle épinière de l’hôpital pour enfants de Timişoara.

L’étude présentée est publique et peut être consultée ici.

À propos de l’hémophilie

L’hémophilie est une affection hématologique dont la principale manifestation est le saignement (hémorragie non contrôlée), provoquée par une mutation génétique qui entraîne des troubles de la cascade de la coagulation par l’absence ou la diminution des facteurs de coagulation VIII ou IX. Selon le facteur de coagulation impliqué, deux principaux types d’hémophilie ont été décrits:

• l’hémophilie A, pour laquelle la mutation génétique cible le facteur VIII de coagulation;

• l’hémophilie B, pour laquelle la mutation génétique cible le facteur de coagulation IX.

L’hémophilie peut être:

• congénitale, héréditaire et caractérisée par une synthèse quantitativement diminuée ou qualitativement altérée des facteurs de coagulation VIII ou IX;

• acquise, caractérisée par la production par le corps humain d’auto-anticorps qui inhibent ses propres facteurs de coagulation VIII ou IX.

Les gènes responsables du développement normal de la cascade de coagulation sont localisés sur le chromosome X, c’est pourquoi la manifestation phénotypique de l’hémophilie est beaucoup plus fréquente chez l’homme que chez la femme. Les femmes qui ont un des chromosomes X touché par la mutation sont considérées comme « porteuses », c’est-à-dire qu’elles ont le génotype caractéristique de l’hémophilie mais il n’est pas symptomatique. Les femmes « porteuses » peuvent transmettre à leurs enfants le chromosome X sur lequel se trouve la mutation spécifique. Ainsi, la maladie est transmise génétiquement par les mères, étant diagnostiquée, généralement dans les premières années de la vie, avec l’apparition des premiers traumatismes physiques.

La manifestation symptomatique caractéristique de la maladie consiste en une tendance aux hémorragies spontanées ou provoquées, en fonction de la gravité du déficit en facteur de coagulation. Les saignements peuvent être internes, dans les articulations et les muscles, ou externes, causés par des coupures mineures, des interventions médicales dentaires ou un traumatisme.

La cascade de coagulation est un processus qui se déroule grâce à la contribution de facteurs de coagulation, des protéines sanguines qui contrôlent les saignements. Lorsqu’une de ces protéines, par exemple le facteur VIII, est absente, la cascade de coagulation est interrompue et la coagulation n’a plus lieu ou la vitesse de coagulation est plus lente que la normale. En l’absence de traitement, les saignements peuvent se poursuivre pendant des jours, voire des semaines, mettant le patient dans un état potentiellement mortel. Il n’y a pas de remède pour cette maladie, mais les traitements modernes peuvent contrôler avec succès la maladie s’il est suivi.

L’hémophilie est aussi appelée la « maladie royale » parce qu’aux XIXe et XXe siècles, elle était répandue dans les familles royales d’Europe. La reine Victoria de Grande-Bretagne était porteuse d’une forme rare de cette maladie, qui a ensuite été transmise à deux de ses 5 filles. Dans les années 1900, l’espérance de vie des personnes diagnostiquées était de 13 ans.

Profil du patient roumain atteint d’hémophilie:

• est un homme;

• a une moyenne d’âge de 40 ans;

• occupe une forme d’emploi;

• est dans la plupart des cas diagnostiqué avec l’hémophilie A, forme sévère;

• souffre de cette maladie depuis plus de 30 ans;

• est actuellement sous traitement par facteur de coagulation (traitement à la demande – « on demand”);

• parcourt environ 250 km/an pour des visites médicales (allers-retours pour recevoir un traitement médicamenteux et effectuer des contrôles réguliers);

• la qualité de vie des parents/membres de la famille du patient a diminué de manière significative après le diagnostic d’hémophilie.

 

Devise:
«L’hémophilie n’attend pas que le matin vienne!»

 

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