Per terapia genica si intende una tecnica di introdurre un acido nucleico (DNA, RNA) nelle cellule di un paziente per curare determinate malattie. Esistono metodi che utilizzano vettori virali (nanoparticelle biologiche), ovvero virus modificati e metodi non virali che si basano su complessi di DNA (naked DNA).

Quando un virus infetta un organismo,  introduce il materiale genetico di cui dispone nella cellula ospite e utilizza i meccanismi di quella cellula per produrre proteine ​​e replicarsi (moltiplicarsi).

I vettori virali sono strumenti utilizzati in biologia molecolare per trasferire materiale genetico in una cellula. Poiché malattie come l’emofilia comportano un difetto genetico, i vettori virali vengono utilizzati per fornire copie non modificate di geni al corpo del paziente. Una delle varianti più sicure nella terapia genica è quella dei virus adeno-associati (AAV – adeno-associated virus).

I metodi non virali sono considerati superiori perché consentono la produzione di proteine ​​su larga scala e richiedono una risposta immunitaria inferiore da parte dell’ospite (qualsiasi elemento estraneo introdotto nell’organismo richiede una reazione del sistema immunitario).

Parole chiave
Emofilia, medico, sangue, coagulazione-diagnosi, mutazione cromosomica, scienza-sangue, donazione, medicina-salute, schizzi-posizione-persona, piastrine, sanguinare, viscida-emorragia-clinica-bianca, clinica-assistenza-professionale, disturbo, farmacia-medico-condizione, rosso-malattia, lavoro, flusso, medico, emorragia, rhesus-anemia-schizzato-conoscenza-aiuto, farmacista, farmacia-medica, epatite, donatore-pratica, coagulo, assistente-gocciolamento, piastrine-fluiscono.