Prin terapie genetică se înțelege o tehnică de a introduce un acid nucleic (ADN, ARN) în celulele unui pacient, cu scopul de a trata anumite boli. Există metode care folosesc vectori virali (nano-particule biologice), adică virusuri modificate și metode non-virale care se bazează pe complexele ADN (naked DNA).

Atunci când un virus infectează un organism, acesta introduce materialul genetic de care dispune în celula gazdă și folosește mecanismele acestei celule pentru a produce proteine și a se replica (a se înmulți).

Vectorii virali sunt instrumente folosite în biologia moleculară pentru a transfera material genetic într-o celulă. Pentru că bolile precum hemofilia presupun un defect genetic, vectorii virali sunt folosiți pentru livrarea unor copii ne-modificate ale genelor în organismul pacientului. Una dintre cele mai sigure variante în terapia genică este cea a virusurilor adeno-asociate (AAV – adeno-associated virus).

Metodele non-virale sunt considerate superioare, deoarece permit producerea de proteine pe scară largă și presupun un răspuns imun mai scăzut din partea gazdei (orice element străin introdus în organism presupune o reacție din partea sistemului imunitar)

Tags
Haemophilia, doctor, blood, coagulation-diagnosis, cromosome-mutation, science-blood, donation, healt-medicine, splashing-person-location, plabelebs, bleed, slimy-bleed-clinical-white, clinic-profesional-suport, disorder, dragstore-medic-condition, red-illnes, job, flow, physician, hemorhage, rhesus-aneamia-splattered-knowledge-help, apothecary, pharmacy-medical, hepatitis, donor-practice, clot, assistant-dripping, platelebs-flowing.