C’est l’un des 85 patients qui souffrent de cette maladie. Le traitement de l’hémophilie a considérablement progressé au cours des dernières décennies. Ainsi, les patients ont une chance de vivre décemment. Si avant il y avait des transfusions sanguines, maintenant elles appartiennent au passé. Le traitement le plus récent est celui recombinant avec le facteur […]

L’hémophilie A est 6 fois plus fréquente que l’hémophilie B. Cependant, personne ne s’attendait à ce que la thérapie génique pour l’hémophilie A soit efficace aussi rapidement car la taille de la capside virale (l’enveloppe protéique dans laquelle se trouve l’ADN) ne correspondait pas à celles du gène du facteur VIII, qui a 7 kilobases, […]

Dans une étude publiée récemment dans le New England Journal of Medicine, 10 hommes qui ont reçu une thérapie génique pour l’hémophilie B produisent maintenant du facteur IX dans les limites normales.Les épisodes hémorragiques sont passés d’un par mois à moins d’un par an. La société de biotechnologie Spark a développé la thérapie et mené […]

La thérapie génique désigne une technique consistant à introduire un acide nucléique (ADN, ARN) dans les cellules d’un patient afin de traiter certaines maladies. Il existe des méthodes utilisant des vecteurs viraux (nanoparticules biologiques), c’est-à-dire des virus modifiés et des méthodes non virales basées sur des complexes d’ADN (naked DNA). Lorsqu’un virus infecte un organisme, […]

« L’hémophilie sera guérie d’ici l’an 2000 » – la déclaration de l’Organisation mondiale de la santé en mars 1994. 23 ans plus tard, nous pouvons enfin dire que nous sommes plus proches que jamais de la guérison de l’hémophilie grâce aux thérapies géniques. Deux études récentes publiées dans le New England Journal of Medicine annoncent une […]