Acesta este unul dintre cei 85 de pacienți care suferă de această afecțiune. Tratamentul pentru hemofilie a avansat considerabil în ultimele decenii. Așa că pacienții au șansa de a trăi decent. Dacă înainte se făceau transfuzii de sânge, acum acestea sunt de domeniul trecutului. Cel mai nou tratament este cel recombinat cu factor VIII. Acesta […]

Hemofilia A este de 6 ori mai frecventă decât hemofilia B. Totuși, nimeni nu se aștepta ca terapia genetică pentru hemofilia A să se dovedească eficientă atât de repede, deoarece dimensiunile capsidei virale (învelișul proteic în care se găsește ADN-ul) nu se potriveau cu cele ale genei factorului VIII, care are 7 kilobaze, fiind mai […]

Într-un studiu publicat recent în New England Journal of Medicine, 10 bărbați care au primit terapia genetică pentru hemofilia B produc acum factorul IX în limite normale. Episoadele hemoragice s-au redus de la unul pe lună la mai puțin de unul pe an. Compania biotehnologică Spark a dezvoltat terapia și a derulat studiul în colaborare […]

Prin terapie genetică se înțelege o tehnică de a introduce un acid nucleic (ADN, ARN) în celulele unui pacient, cu scopul de a trata anumite boli. Există metode care folosesc vectori virali (nano-particule biologice), adică virusuri modificate și metode non-virale care se bazează pe complexele ADN (naked DNA). Atunci când un virus infectează un organism, […]

„Hemofilia va fi vindecată până în anul 2000” – declarația Organizației Mondiale a Sănătății din martie 1994. 23 de ani mai târziu putem afirma, în sfârșit, că suntem mai aproape ca niciodată de vindecarea hemofiliei prin terapii genetice. Două studii publicate recent în New England Journal of Medicine anunță o revoluție în tratarea hemofiliei A […]